Μια
πρόσφατη, πολύ σημαντική εξέλιξη στη θεραπεία του διαβήτη τύπου 1, δίνει
νέες ελπίδες για την αποτελεσματική καταπολέμηση με σταθεροποίηση και ίσως
ίαση, της σοβαρής αυτής ασθένειας.
Η νέα θεραπεία βασίζεται στο μονοκλονικό αντίσωμα
CD3 (anti-CD3),
το οποίο καταστέλλει το μηχανισμό που καταστρέφει τα κύτταρα που
παράγουν την ινσουλίνη στο διαβήτη τύπου 1.
Ο διαβήτης τύπου 1, που συνήθως εκδηλώνεται σε παιδιά και άτομα νεαρής
ηλικίας, είναι μια χρόνια αυτοάνοση ασθένεια.
Αυτό σημαίνει ότι ο ίδιος ο οργανισμός του ασθενούς, παράγει δια μέσου
του ανοσοποιητικού του συστήματος, αντισώματα τα οποία καταστρέφουν τα
κύτταρα τύπου β του παγκρέατος που παράγουν την ινσουλίνη.
Η αρχική, μερική έλλειψη της
ινσουλίνης, εξελίσσεται σε πλήρη ανεπάρκεια
παραγωγής της, με αποτέλεσμα την εγκατάσταση του σακχαρώδη διαβήτη τύπου 1
με αυξημένα επίπεδα γλυκόζης στο αίμα.
Ο μηχανισμός καταστροφής των κυττάρων τύπου β του παγκρέατος που
παράγουν την ινσουλίνη, βασίζεται κυρίως στην παθολογική δράση ορισμένων
λεμφοκυττάρων τύπου Τ που είναι μέρος του ανοσοποιητικού συστήματος.
Το νέο φάρμακο που χρησιμοποιήθηκε σε 12 ασθενείς, είναι ένα
μονοκλονικό αντίσωμα, το
anti-CD3, που εξουδετερώνει
την παθολογική υπο-ομάδα των λεμφοκυττάρων τύπου Τ.
Η νέα θεραπεία χορηγείται μόνο για 2 εβδομάδες και
φαίνεται ότι έχει την ικανότητα να τροποποιεί το ανοσοποιητικό σύστημα
σταματώντας τον παθολογικό αυτοάνοσο μηχανισμό τουλάχιστο για ένα
χρόνο. |
Οι ερευνητές συμπεριέλαβαν στην κλινική τους δοκιμή συνολικά 24
ασθενείς, ηλικίας από 7 έως 27 ετών, με διαβήτη τύπου 1.
Οι 12 υποβλήθηκαν, 6 εβδομάδες μετά από τη διάγνωση, σε 14 μέρες
θεραπείας με το νέο φάρμακο anti-CD3, ενώ οι
υπόλοιποι έτυχαν της συνήθους αντιμετώπισης.
Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι στους 9 από τους 12
ασθενείς της ομάδας που πήρε το anti-CD3, η
παραγωγή της ινσουλίνης δεν μειώθηκε αλλά σταθεροποιήθηκε και σε
ορισμένους βελτιώθηκε.
Οι ανάγκες των ασθενών σε ενέσεις ινσουλίνης μετά από τη θεραπεία
μειώθηκαν.
Τα ευεργετικά αποτελέσματα του νέου φαρμάκου διατηρήθηκαν για
τουλάχιστο 12 μήνες μετά από τη χορήγηση του.
Αντίθετα, στους υπόλοιπους 12 ασθενείς που δεν πήραν το
anti-CD3, μόνο 2 διατήρησαν την ίδια
παραγωγή της ινσουλίνης ενώ στους άλλους 10, η
παραγωγή ινσουλίνης μειώθηκε.
|
Το νέο φάρμακο δεν είχε σοβαρές παρενέργειες.
Οι συχνότερες επιπλοκές που παρατηρήθηκαν ήσαν πυρετός, αναιμία και
εξάνθημα. Παρατηρήθηκαν επίσης σε βιολογικό επίπεδο μια μείωση του αριθμού
των άλλων ομάδων των λεμφοκυττάρων τύπου Τ, CD4
και CD8.
Τα συμπεράσματα των ερευνητών είναι ότι το φάρμακο
anti-CD3, έχει την ιδιότητα να σταθεροποιεί την
παραγωγή της ινσουλίνης. Αποτρέπει την περαιτέρω επιδείνωση, είτε
διότι επιδρά άμεσα εναντίον των παθολογικών λεμφοκυττάρων που είναι
υπεύθυνα για την καταστροφή των κυττάρων τύπου β είτε διότι βοηθά στη
δημιουργία ρυθμιστικών κυττάρων. Ίσως ακόμη να συνυπάρχουν και οι δύο
μηχανισμοί.
Επισημαίνεται ότι και παλαιότερα χρησιμοποιήθηκαν φάρμακα που
καταστέλλουν το ανοσοποιητικό σύστημα για αντιμετώπιση με βάση τις ίδιες
αρχές, του διαβήτη τύπου 1.
Όμως τα φάρμακα εκείνα δεν είχαν ένα ειδικό στόχο όπως το
anti-CD3, με αποτέλεσμα να γίνεται μια ευρεία
καταστολή. Παράλληλα τα φάρμακα έπρεπε να χορηγούνται πάνω σε χρόνια βάση.
Οι κίνδυνοι εκείνης της προσέγγισης, μαζί με τα προβλήματα της
αποτελεσματικότητας, είναι σημαντικοί. Ιδιαίτερα τονίζονται οι
κίνδυνοι από ευκαιριακές λοιμώξεις σε ανοσοκατασταλμένους και ο κίνδυνος
εκδήλωσης καρκίνου.
Εκείνο που παραμένει άγνωστο ακόμη είναι το για πόσο χρονικό
διάστημα θα διατηρηθεί η προστασία που δίνει το
anti-CD3 από τον παθολογικό αυτοάνοσο
μηχανισμό.
Να σημειωθεί ότι έχει ήδη αρχίσει μια νέα ευρύτερη κλινική θεραπευτική
δοκιμή, με μεγαλύτερο αριθμό ασθενών για να φανεί εάν επιβεβαιώνονται τα
πρώτα ενθαρρυντικά αποτελέσματα.
Η νέα αυτή θεραπεία πιθανόν να έχει μια δραματική επίδραση στην
αντιμετώπιση, εξέλιξη και ίαση των ασθενών με διαβήτη τύπου 1.
Αναμφίβολα θα πρέπει αναμένουμε, με μεγάλο ενδιαφέρον, τα
αποτελέσματα των νέων θεραπευτικών δοκιμών με το
anti-CD3, για να επιβεβαιωθούν η αποτελεσματικότητα, η ασφάλεια και
η διάρκεια προστασίας που παρέχει το νέο φάρμακο.